You are here

Paard ATG bij ernstige aplastische anemie (ATGAM)

Ga naar de registratie aplastische anemie

Vanaf mei 2012 kan ATGAM door de ziekenhuisapotheker rechtstreeks bij Pfizer BV worden besteld via een speciaal formulier plus artsenverklaring.  

Dit traject levert een aanzienlijke besparing op t.o.v. bestellen via de internationale apotheek.

Bij bestelling via Pfizer B.V. onderstaand NIEUW formulier plus artsenverklaring gebruiken (18-10-2016).

Inmiddels is contact gezocht met CFH (CVZ) om de mogelijkheden te onderzoeken voor een tegemoetkoming in de kosten van het voorschrijven/gebruik van ATGAM.

Patiënten met een ernstige vorm van aplastische anemie die niet in aanmerking komen voor een stamceltransplantatie, hebben als enige goede behandelingsmogelijkheid antithymocyte globuline (ATG). Zonder behandeling zullen deze patiënten transfusieafhankelijk blijven en overlijden, meestal aan infecties bij verminderde afweer.

In 2011 is de handelsvergunning voor paard-ATG (Lymphoglobuline van Genzyme) op verzoek van de producent ingetrokken en is alleen nog konijn-ATG op de Nederlandse markt beschikbaar.

In een grote prospectieve gerandomiseerde studie van de USA National Institutes of Health (NIH), is konijn-ATG (Thymoglobuline) vergeleken met paard-ATG (ATGAM, Pfizer), allebei in combinatie met ciclosporine. De respons (35%) en overleving (55%) in het konijn-ATG arm was beduidend slechter dan in het paard-ATG arm (respons 62% en overleving 85%) (artikel New England Journal of Medicine: N Engl J Med 2011;365:430-8.). Soortgelijke resultaten werden waargenomen in een voorlopige analyse van 35 patiënten in een recente EBMT studie.

Beschikbaarheid paard-ATG

De beschikbaarheid van paard-ATG (ATGAM, Pfizer) is momenteel vrijwel uitsluitend beperkt tot Noord-Amerika. Binnen de EU is geen geregistreerd alternatief beschikbaar. EBMT SAAWP heeft inmiddels het European Medicines Agency (EMA) en Pfizer dringend verzocht paard-ATG (ATGAM) in Europa beschikbaar te maken (artikel The Lancet: 6 juli 2011;  DOI:10.1016/S0140-6736(11)60817-9).

In Nederland is het mogelijk ATGAM te importeren onder overlegging van een artsenverklaring. Tot voor kort diende bestelling via de internationale apotheek te lopen (de kosten bedroegen voor een patiënt van 70 kg ruim 33.000 euro). Behandeling met Thymoglobuline voor dezelfde patiënt kostte 5.635 euro. De extra kosten bij gebruik van paard-ATG (ATGAM) komen volledig ten laste van het ziekenhuisbudget aangezien ze niet vergoed worden door de zorgverzekering.  Sinds mei 2012 kan ATGAM door de ziekenhuisapotheker rechtstreeks bij Pfizer BV worden besteld via een speciaal formulier plus artsenverklaring. Dit traject levert een aanzienlijke besparing op t.o.v. bestellen via de internationale apotheek.

Patiënten die behandeld worden met het inferieure konijn-ATG hebben een grotere kans om door falen van de behandeling als tweedelijns behandeling een allogene stamcel transplantatie met een verwante of onverwante donor te moeten ondergaan. Deze procedure is niet alleen veel duurder (kosten resp. 100.000 euro en 170.000 euro) dan eerstelijns behandeling met ATGAM, maar kent ook een hoge morbiditeit en mortaliteit.

Inmiddels is contact gezocht met CFH (CVZ) om de mogelijkheden te onderzoeken voor een tegemoetkoming in de kosten van het voorschrijven/gebruik van ATGAM.

Toestemming IGZ

Toestemming vooraf van IGZ is (nog) niet vereist voor het importeren van geneesmiddelen waarvoor in Nederland geen handelsvergunning geldt. Achteraf zal wel worden getoetst of is gehandeld conform de bepalingen in artikel 3.17 van de Regeling Geneesmiddelenwet. Zie hierover de informatie op de website van de Inspectie  (http://www.igz.nl/onderwerpen/geneesmiddelen-en-medische-technologie/geneesmiddelen/aanvragen_toestemming/ ).

Actie NVvH

Reeds in september 2011, stuurde de NVvH een brief aan de Inspectie voor de gezondheidszorg over de beschikbaarheid van paard-ATG.

In mei 2012 volgde een brief aan het College van Zorgverzekeringen, waarin om een tegemoetkoming in de kosten wordt gevraagd (kosten die ziekenhuizen moeten maken om ATGAM te importeren). 

Richtlijn Aplastische Anemie

Een door de NVvH ingestelde werkgroep heeft in 2013 de NVvH richtlijn Aplastische Anemie opgesteld (deze werd vooraf ter becommentariering aan alle NVvH-leden gestuurd).

Er is hard gewerkt aan het opzetten van een “patient registry”. Dit om uiteindelijk een succesvolle aanvraag bij CVZ te kunnen indienen voor vergoeding van ATGAM.